Ученые больницы штата Теннесси (США) заявили, что использовали вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) в рамках генной терапии. По словам врачей, методика позволила вылечить восемь детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом – синдромом Стимбергера. Результаты исследования опубликованы в Медицинском журнале Новой Англии.

Терапия заключалась в сборе костного мозга вскоре после рождения детей и исправлении генетического дефекта в ДНК. “Правильный” ген внедрили в измененную версию одного из вирусов, вызывающих СПИД. Ранее для лечения применяли трансплантацию костного мозга и химиотерапию. Это опасные для детей методики – они могут спровоцировать другие заболевания, в том числе болезни крови, серповидноклеточную анемию, талассемию и метаболический синдром.

Дети, страдающие синдромом Стимбергера (“запертого человека”), практически лишены иммунитета. Они вынуждены жить в стерильном “пузыре” – окруженные защитной пленкой, большинство умирают в дошкольном возрасте. Иммунная система детей-участников эксперимента теперь полностью функциональна, утверждают американские специалисты. Большинство из них выписали из клиники в течение месяца после терапии.