Часто одну и ту же болезнь можно лечить различными способами, при этом выбрать лучший из них бывает довольно трудно. В течение последних десятилетий глобальная клиническая практика следует концепции доказательной медицины. Суть такого подхода проста: различные варианты лечения должны быть сопоставлены по показателям безопасности и эффективности в рамках относительно небольших по количеству включенных пациентов исследований, а их результаты, т.е. «доказательства» определяют рутинную практику, становятся  основой протоколов лечения и клинических рекомендаций. Вновь появляющиеся лекарственные средства и схемы терапии сравниваются с текущим «золотым стандартом» – процесс идёт непрерывно. Естественно, никакое исследование не может охватить и учесть все события и изменения колоссального количества показателей, которые происходят в процессе лечения. Поэтому при планировании работы определяют так называемые «конечные точки» – набор параметров, по которым будет проводиться сравнение исследуемых групп. При пересадке органов, особенно если речь идет об иммуносупрессивной терапии, чаще всего учитывают выживаемость реципиентов и трансплантатов, частоту отторжений. Оценивая безопасность схем лечения, обязательно регистрируют осложнения и нежелательные явления.

Если значимых различий установить не удалось, то, как правило, исследование продолжают, одновременно расширяя количество конечных точек. Например, можно оценивать не только частоту отторжений, но их тяжесть и морфологический вариант. При одинаковой выживаемости пациентов – показатели качества жизни, а для трансплантатов – функцию. В конце концов, какие-то различия находятся.

Большой проблемой является выбор продолжительности наблюдения и регистрации исходов. С одной стороны, отдаленные эффекты терапии очень важны. Например, чтобы оценить риски развития хронических заболеваний или онкологических осложнений нескольких лет явно недостаточно. С другой, получив хорошие краткосрочные результаты весьма странно и даже неэтично откладывать на годы или даже десятилетия внедрение новой схемы лечения в широкую практику. В связи с этим, в исследованиях выделяют различные фазы – с определенного момента они продолжаются параллельно с рутинным применением.

Любое клиническое исследование – очень сложный процесс, который требует больших материальных ресурсов. В подавляющем большинстве случаев финансирование работ осуществляется за счёт фармакологических компаний, заинтересованных в выводе нового препарата на рынок или, если лекарство уже применяется, в увеличении объёмов продаж. И этот коммерческий компонент оказывает большое влияние. Речь, конечно, не идёт о подтасовке результатов. Чаще всего протокол исследования и конечные точки выбираются не исследователями, а компанией-спонсором. Уже на этапе планирования это повышает вероятность получения желаемых результатов. Если же результаты не укладываются в коммерческую стратегию спонсора, то они могут быть просто не опубликованы. И наоборот, важность каких-то найденных, но минимальных по величине и, по сути, клинически незначимых различий, может быть гипертрофирована и использована, чтобы оказать влияние на профессиональное сообщество путём активного продвижения результатов на конференциях и в научной печати.

В то же время работы независимых от индустрии исследовательских групп часто не находят необходимой финансовой поддержки и либо останавливаются на этапе планирования, либо их масштаб недостаточен для получения надёжных выводов. Поэтому полный отказ от спонсорского финансирования не является хорошим решением.

В нашем следующем материале мы расскажем о судьбе одной из работ, которая столкнулась с рядом трудностей.